Ep.12 - Le forbici molecolare: una cura concreta

Raccontato da Camilla Ferrario. Nel 2012 due scienziate, Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier, hanno inventato un metodo che sembrava uscito dalla fantascienza: delle “forbici molecolari” capaci di tagliare e correggere il DNA. È la tecnologia CRISPR, che ha fatto vincere loro il Nobel e che oggi comincia davvero a cambiare la vita delle persone. L’Agenzia Italiana del Farmaco ha appena approvato exa-cel, la prima terapia che usa CRISPR per curare due gravi malattie del sangue: beta-talassemia e anemia falciforme.  Con questa nuova cura le cellule del paziente vengono corrette in laboratorio e poi reinfuse, pronte a produrre sangue sano. Nei test clinici, quasi tutti i pazienti hanno smesso di dipendere dalle trasfusioni e hanno potuto riprendere una vita normale.